“الغذاء والدواء” تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا Casgevy بتقنية كريسبر-كاس9
أعلنت هيئة الغذاء والدواء السعودية عن اعتماد علاج Casgevy كأول علاج جيني لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا وهم من أمراض الدم الناتجة عن وجود خلل جيني في بعض الجينات المسؤولة عن تكوين خلايا الدم الحمراء، وهو ليس عقار ولكن علاج يعتمد على تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9″، تعرف على آلية استخدام العلاج ومعلومات عن فقر الدم المنجلي.
كيف يعمل علاج Casgevy
كما ذكرنا لكم يعتمد العلاج على تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9″؛ حيث يتم استخلاص عينة من نخاع العظام لدى المريض وتحريرها جينيًا في المختبر للتعديل على الحين المسؤول عن الإنتاج غير الطبيعي لخلايا الدم الحمراء ثم إعادة زرع الخلايا مرة أخرى في جسم المريض ليعطي نتيجة طويلة المفعول.
الجدير بالذكر أن العلاج قد خضع لاختبارات من قبل حتى تم التأكد من فعاليته وإطلاقه، وقد اعتمدته وزارة الصحة في بعض الدول مثل السعودية أولاً ودولة البحرين، وسيكون علاج فعال لمرضى الثلاسيميا وفقر الدم المنجلي ممن تزيد أعمارهم عن 12 عام.
ما هو فقر الدم المنجلي
فقر الدم المنجلي sickle cell anemia هو أحد أمراض الدم الوراثية الذي يحدث فيها خلل عند تكوين هيموجلوبين الدم لوجود طفرة في الجينات المسؤولة عن إنتاج خلايا الدم الحمراء؛ حيث تأخذ الشكل المنجلي بدلاً من الدائري مما يعيق مرورها عبر الأوردة وبالتالي تكسرها خلال مدة قصيرة فيؤدي ذلك إلى الإصابة بفقر الدم، وتشمل الأعراض التي تظهر على المريض كل من:
- آلام الجسم.
- صعوبة في وصول الأكسجين إلى الخلايا.
- ضيق التنفس.
- الشعور بالإعياء بعد أقل مجهود.
ما هي الثلاسيميا
الثلاسيميا مرض دم وراثي يحدث نتيجة وجود طفرة في الجينات المسؤولة عن إنتاج الهيموجلوبين الطبيعية مما يقلل من إنتاجه وبالتالي الإصابة بفقر الدم ومنها أنواع وتؤدي إلى ظهور أعراض الانيميا على المرضى.
تعليقات